GFHDT: 多發性骨髓瘤新藥時代下的自體幹細胞移植（ASCT）

在多發性骨髓瘤治療領域，儘管新型藥物不斷湧現（如達雷妥尤單抗、卡非佐米等），自體幹細胞移植（ASCT）仍被國際骨髓瘤工作組（IMWG）認定為標準治療的重要組成部分。 近年來，三聯或四聯誘導治療聯合ASCT的策略顯著提升了患者緩解深度與緩解持續時間，使無進展存留期（PFS）較傳統方案延長一倍。

2022年DETERMINATION試驗數據顯示，接受來那度胺-硼替佐米-地塞米松（RVD）三聯方案後立即進行ASCT的患者，中位隨訪76個月時PFS達到67.5個月，較僅接受RVD治療組延長21.3個月（46.2個月）。 該結果與2009年IFM研究結論一致

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，但總體存留期（OS）在早期和延遲移植組無顯著差異（62% vs 60%）。

2025年MIDAS III期試驗進一步探索微小殘留病（MRD）指導的ASCT策略：MRD陰性患者立即移植未帶來額外獲益，而MRD陽性者接受串聯移植與單次移植聯合Isa-KRd方案的效果相當。 值得注意的是，在接受新型藥物挽救治療的背景下，移植與非移植患者的生存差異已顯著縮小。

研究顯示，年齡≤60歲、ISS分期II/III期、1q增益、MRD陽性等特徵的患者接受ASCT后PFS顯著延長，而高齡（>60歲）、ISS I期、高危細胞遺傳學異常或腎功能不全患者獲益有限。 當前ASCT適應症已擴展至部分高危患者及80歲以下體能狀態良好者。

現實障礙調查顯示：42%美國腫瘤科醫生因OS獲益不顯著而傾向延遲移植; 患者拒絕移植的首要原因是擔憂副作用，其次為經濟負擔（ uninsured ）、文化認知差異等社會因素。 梅奧診所提出的mSMART分層系統與歐洲骨髓瘤網路指南均強調需結合患者特徵、疾病生物學特性及誘導治療反應進行個體化決策。

國際研究共識指出，需通過患者教育消除對移植風險的誤解，尤其需改善女性、非白人、低收入群體的治療可及性。 醫療團隊應建立系統性溝通機制，將治療方案選擇與患者生活品質優先順序緊密結合，最終實現以患者為中

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心的精準決策。

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