GFHDT: 修復受損器官的能力已近在咫尺
修復受損器官的能力已近在咫尺
13 Jan 2026 at 03:41am
在1986年的電影《星際迷航IV：搶救未來》中，麥考伊醫生給一位透析病人一顆藥丸，她立刻長出了一顆新的腎臟。 這是再生醫學的聖杯，但這一目標一直令人沮喪地難以實現。
當疾病損害了心臟或肺等重要器官時，醫生通常只能阻止病情進一步惡化。 現在，經過三十年的試驗和錯誤，通過啟動體內的幹細胞來修復器官的可能性已經近在咫尺。
幹細胞是製造負責組織生長和修復的細胞的重要生物工廠。 位於加利福尼亞州拉霍亞的非營利研究機構斯克里普斯研究所（Scripps Research）採用了一種新穎的方法，使用藥物來增加這些細胞的數量。 該技術已經在實驗室細胞、小鼠、豬以及少數人體上成功使死亡組織復活。 與此同時，其他科學家也終於在將幹細胞在實驗室中重新程式設計后植入以生成新組織的老方法上取得了一些成功。
如果進展按預期進行，這些方法有朝一日可能會極大地改善患有嚴重疾病的人的生存率和生活品質，其中許多疾病如骨關節炎都與衰老有關。
大多數藥物的作用是減緩疾病進展，但這些新的候選藥物旨在修復損傷。 “我們有望在接下來的兩到三年內展示我們能夠逆轉肺部和心臟損傷，”斯克里普斯研究所總裁兼首席執行官彼特舒爾茨說，“如果我們能做到這一點，它將從根本上改變人們對於逆轉疾病的看法。 ”
所有參與的科學家都強調，仍需要在人類身上進行測試以確認這些治療方法的安全性和有效性，並且可能還需要十年時間才能獲得醫療批准。 但在再生醫學經歷了多次失敗之後，他們對最終取得突破感到樂觀。
在斯克里普斯研究所，研究人員首先篩選了數百萬種潛在的藥物分子，以識別那些能夠刺激器官自然存在的或內源性幹細胞的化合物。 研究人員發現了可以增加肺、心臟、關節和眼睛中健康幹細胞數量的化合物。 （這種使用小分子的概念基於斯克里普斯研究所與諾華研究基金會基因組學研究所的早期合作，後來被整合到諾華製藥公司。 ）
加州大學凱克醫學院艾利和埃迪思布羅德再生醫學和幹細胞研究中心主任查克默里表示，這種方法“非常有趣且強大”，他並未參與斯克里普斯研究所的專案。 斯克里普斯研究所的技術朝著《星際迷航》中的著名場景邁進了一大步，默里說。
斯克里普斯研究所的肺部藥物啟動了下呼吸道中的II型肺泡上皮細胞（AEC2），這些細胞負責製造交換舊氧氣和新鮮氧氣的關鍵細胞。 在健康人群中，新的氣體交換細胞不斷替換受損的細胞，但在慢性阻塞性肺病、特發性肺纖維化或因野火煙霧或新冠病毒感染導致的肺損傷等疾病中，這一過程受到抑制。香港龍城大藥房全部商品香港龍城大藥房必買商品香港龍城中西大藥房香港龍城藥房線上訂購香港龍城暢銷商品關於香港龍城大藥房香港龍城大藥房獨家資訊香港龍城大藥房折扣香港龍城大藥房配送方式
在小鼠中的研究表明，每週一次吸入這種藥物可以刺激足夠的AEC2幹細胞來修復由纖維化引起的肺損傷，這是一種嚴重的且常常致命的疾病，其中瘢痕組織使呼吸變得困難。 目前正在進行約70名健康人的安全性測試，計劃稍後加入一些纖維化患者。
耶魯大學醫學院比較醫學和遺傳學助理教授模里齊奧基奧喬利表示，使用藥物刺激肺部幹細胞可能是一個遊戲規則改變者，因為它可以廣泛部署。 他說：「你可以想像它很容易被使用，因為有人可以直接吸入直接針對細胞的藥物。 “他的研究使用即時成像發現，在修復過程中，肺幹細胞會移動並改變形狀，設計治療方法時必須考慮到這一點。
另一種稍微落後於研發管線的是斯克里普斯研究所的一種用於重建心肌的心臟藥物。 如今，支架和藥物可以重新打開血管並恢復血流，這項技術在過去幾十年中已將心臟病發作的死亡率降低了一半以上。 “我們大大提高了生存率，但仍然有很多死肌肉在那裡，”杜克大學的心臟病專家理查斯塔克說。 “如果我們能讓那個不再功能的區域再次跳動，那麼我們就真的有所成就了。” 斯塔克是心血管大師聯盟的管理合夥人，這是一個與斯克里普斯研究所合作的頂級醫師諮詢公司。
該藥物是一種氫凝膠，可以在心臟病發作幾天后注射到包圍心肌的囊中，啟動一種在心臟達到成人大小后通常處於休眠狀態的蛋白質通路。 重新啟動的幹細胞生成健康的細胞，填充受損的心臟區域。
斯克里普斯研究所表示，這種藥物在實驗室小鼠和少量豬身上有效，儘管結果尚未發表且未經同行評審。
對一隻豬的成像顯示，其射血分數——衡量心臟向身體泵送富氧血液能力的關鍵指標——在心臟病發作后急劇下降，但在治療一個月後恢復正常。 目前正在對更多豬進行測試，預計將於2027年開始人類試驗。
斯塔克對早期動物實驗結果感到震驚” “在我44年的實踐中，我從未見過如此戲劇性的效果，”他說。
與此同時，默里和他的南加州大學同事正在將成人血液幹細胞重新程式設計為心肌細胞，然後移植。 經過幾十年的停滯不前的進展，這種方法終於奏效了。 “我們正在心臟中製造新的肌肉，從而改善心臟功能; 科學就在那裡，「默里說」。
該技術已在小鼠、大鼠、豚鼠、非人靈長類動物和豬身上進行了測試，預計將於2027年開始人類試驗。 “我有合理的理由說，我們已經克服了所有主要障礙，”默里說。
最後一個障礙是在恆河猴中，新細胞在移植后的頭幾個月心跳過快，引發了心悸。 通過給動物服用調節心律的藥物，或者在植入前對細胞進行基因編輯，解決了這個問題。
在2024年7月發表的一項研究中，兩隻猴子在接受心臟病發作治療後接受了新細胞，沒有出現任何問題，它們的心臟跳動得好像從未受傷一樣。
正如老方法一樣，使用藥物刺激體內自然幹細胞的方法也並非沒有挫折。 斯克里普斯研究所還試圖通過靶向幹細胞來生成新的關節軟骨以治療骨關節炎，但這種藥物在最後階段遇到了障礙。
該藥物在動物模型中被證明是有效的，通過誘導幹細胞生成新的關節組織。 但在一項早期臨床試驗中，將藥物注射到60人的膝蓋中並沒有產生足夠的軟骨來產生有意義的差異，根據未發表的研究。 斯克里普斯研究所已經暫停了進一步的研究，直到開發出一種更持久的配方。
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在測試一種促進軟骨再生的藥物，並成功完成了對二十多名患者的小規模安全性研究。 該公司正在測試更大數量的人群以評估安全性和有效性; 公司官員尚未對該進展發表評論。
雖然再生醫學的終點線比以往任何時候都更近，但新的挑戰可能會出現。 其中之一是確保在生長所需組織和過度刺激細胞之間找到平衡點，這可能導致癌症。 “前進的真正挑戰是嘗試找出何時何地以及如何激活這些通路，以增強修復而不引發意想不到的後果，”耶魯大學的基奧喬利說。 迄今為止，科學家們在小型安全性研究和默里的豬研究中都沒有發現這個問題，後者發現心臟或其他器官中沒有異常細胞。
經過數十年的實驗，終於有可能以一種讓患病者重新獲得高品質生活的方式修復受損器官，斯克里普斯研究所化學副教授邁克博隆說。 “這就是再生醫學的真正意義所在。”
（全文結束）
當疾病損害了心臟或肺等重要器官時，醫生通常只能阻止病情進一步惡化。 現在，經過三十年的試驗和錯誤，通過啟動體內的幹細胞來修復器官的可能性已經近在咫尺。
幹細胞是製造負責組織生長和修復的細胞的重要生物工廠。 位於加利福尼亞州拉霍亞的非營利研究機構斯克里普斯研究所（Scripps Research）採用了一種新穎的方法，使用藥物來增加這些細胞的數量。 該技術已經在實驗室細胞、小鼠、豬以及少數人體上成功使死亡組織復活。 與此同時，其他科學家也終於在將幹細胞在實驗室中重新程式設計后植入以生成新組織的老方法上取得了一些成功。
如果進展按預期進行，這些方法有朝一日可能會極大地改善患有嚴重疾病的人的生存率和生活品質，其中許多疾病如骨關節炎都與衰老有關。
大多數藥物的作用是減緩疾病進展，但這些新的候選藥物旨在修復損傷。 “我們有望在接下來的兩到三年內展示我們能夠逆轉肺部和心臟損傷，”斯克里普斯研究所總裁兼首席執行官彼特舒爾茨說，“如果我們能做到這一點，它將從根本上改變人們對於逆轉疾病的看法。 ”
所有參與的科學家都強調，仍需要在人類身上進行測試以確認這些治療方法的安全性和有效性，並且可能還需要十年時間才能獲得醫療批准。 但在再生醫學經歷了多次失敗之後，他們對最終取得突破感到樂觀。
在斯克里普斯研究所，研究人員首先篩選了數百萬種潛在的藥物分子，以識別那些能夠刺激器官自然存在的或內源性幹細胞的化合物。 研究人員發現了可以增加肺、心臟、關節和眼睛中健康幹細胞數量的化合物。 （這種使用小分子的概念基於斯克里普斯研究所與諾華研究基金會基因組學研究所的早期合作，後來被整合到諾華製藥公司。 ）
加州大學凱克醫學院艾利和埃迪思布羅德再生醫學和幹細胞研究中心主任查克默里表示，這種方法“非常有趣且強大”，他並未參與斯克里普斯研究所的專案。 斯克里普斯研究所的技術朝著《星際迷航》中的著名場景邁進了一大步，默里說。
斯克里普斯研究所的肺部藥物啟動了下呼吸道中的II型肺泡上皮細胞（AEC2），這些細胞負責製造交換舊氧氣和新鮮氧氣的關鍵細胞。 在健康人群中，新的氣體交換細胞不斷替換受損的細胞，但在慢性阻塞性肺病、特發性肺纖維化或因野火煙霧或新冠病毒感染導致的肺損傷等疾病中，這一過程受到抑制。香港龍城大藥房全部商品香港龍城大藥房必買商品香港龍城中西大藥房香港龍城藥房線上訂購香港龍城暢銷商品關於香港龍城大藥房香港龍城大藥房獨家資訊香港龍城大藥房折扣香港龍城大藥房配送方式
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與此同時，默里和他的南加州大學同事正在將成人血液幹細胞重新程式設計為心肌細胞，然後移植。 經過幾十年的停滯不前的進展，這種方法終於奏效了。 “我們正在心臟中製造新的肌肉，從而改善心臟功能; 科學就在那裡，「默里說」。
該技術已在小鼠、大鼠、豚鼠、非人靈長類動物和豬身上進行了測試，預計將於2027年開始人類試驗。 “我有合理的理由說，我們已經克服了所有主要障礙，”默里說。
最後一個障礙是在恆河猴中，新細胞在移植后的頭幾個月心跳過快，引發了心悸。 通過給動物服用調節心律的藥物，或者在植入前對細胞進行基因編輯，解決了這個問題。
在2024年7月發表的一項研究中，兩隻猴子在接受心臟病發作治療後接受了新細胞，沒有出現任何問題，它們的心臟跳動得好像從未受傷一樣。
正如老方法一樣，使用藥物刺激體內自然幹細胞的方法也並非沒有挫折。 斯克里普斯研究所還試圖通過靶向幹細胞來生成新的關節軟骨以治療骨關節炎，但這種藥物在最後階段遇到了障礙。
該藥物在動物模型中被證明是有效的，通過誘導幹細胞生成新的關節組織。 但在一項早期臨床試驗中，將藥物注射到60人的膝蓋中並沒有產生足夠的軟骨來產生有意義的差異，根據未發表的研究。 斯克里普斯研究所已經暫停了進一步的研究，直到開發出一種更持久的配方。
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雖然再生醫學的終點線比以往任何時候都更近，但新的挑戰可能會出現。 其中之一是確保在生長所需組織和過度刺激細胞之間找到平衡點，這可能導致癌症。 “前進的真正挑戰是嘗試找出何時何地以及如何激活這些通路，以增強修復而不引發意想不到的後果，”耶魯大學的基奧喬利說。 迄今為止，科學家們在小型安全性研究和默里的豬研究中都沒有發現這個問題，後者發現心臟或其他器官中沒有異常細胞。
經過數十年的實驗，終於有可能以一種讓患病者重新獲得高品質生活的方式修復受損器官，斯克里普斯研究所化學副教授邁克博隆說。 “這就是再生醫學的真正意義所在。”
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