GFHDT: 阿爾茨海默病腦部治療在新研究中顯示出有希望的結果

隨著阿爾茨海默病現在影響著七百萬美國人——這是迄今為止最大的數位——對新治療方法的需求日益增長。

加州大學歐文分校（UCI）的科學家們發現了一種“突破性”的新療法來對抗這種疾病。

該療法涉及使用幹細胞對名為小膠質細胞的人類免疫細胞進行“程式設計”，以對抗大腦中的失智症跡象，根據UCI的一份新聞稿稱。

小膠質細胞是中樞神經系統中發現的免疫細胞，它們充當大腦抵禦感染和損傷的“第一道防線”，研究人員表示。

通過CRISPR基因編輯技術，科學家們改造了這些細胞，使其產生一種名為內肽酶的酶，這種酶已被證明可以分解阿爾茨海默病患者大腦中積累的有毒β-澱粉樣蛋白斑塊。

在小鼠的大腦中，改造后的細胞被發現能夠保護神經元、減少炎症、降低β-澱粉樣蛋白的積累並逆轉神經退行性變，研究人員發現。

這項由美國國立衛生研究院資助的研究發表在《細胞幹細胞》雜誌上。

“將生物製劑輸送到大腦長期以來一直是一個重大挑戰，因為血腦屏障的存在，”共同作者馬修�布頓-鐘斯（Mathew Blurton-Jones）教授在新聞稿中說。 “我們開發了一種可程式設計的、活的遞送系統，通過駐留在大腦本身並在需要時和需要的地方回應，從而繞過了這個問題。”

研究人員指出，這種經過程式設計的細胞只針對澱粉樣蛋白斑塊，這使得這種方法“高度靶向但廣泛有效”。

該研究還發現，小膠質細胞可能在對抗其他中樞神經系統疾病方面有效，如腦癌和多發性硬化症。

“這項工作為一類全新的腦

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部療法打開了大門，”羅伯特� C�斯皮塔萊（Robert C. Spitale）藥理科學教授在新聞稿中說。 “我們沒有使用合成藥物或病毒載體，而是徵用了大腦的免疫細胞作為精確遞送工具。”

紐約大學格羅斯曼醫學院的行為神經學家兼副教授喬爾�薩利納斯博士表示，這項研究是一種高度靶向和回應性腦部療法的“令人印象深刻的初步概念”。

“最令人興奮的方面之一是其精確性——而不是在整個大腦中釋放治療，這些修改後的細胞只在發生疾病相關損傷的地方啟動，”未參與該研究的薩利納斯告訴福克斯新聞數位版。 “這種有針對性的作用可以説明限制對健康腦組織的損害，減少副作用，並將治療效果集中在最需要的地方。”

雖然結果仍處於早期階段且僅限於小鼠，但薩利納斯指出，這一策略開闢了一個“有前景的新途徑”。

展望未來，研究人員計劃進行人體試驗，可能會使用每個患者的幹細胞以減少免疫排斥的風險，據新聞稿稱。

“如果未來的研究表明這種方法在人類身上是安全、持久且有效的，它不僅可以用於阿爾茨海默病，還可以用於其他疾病過程呈斑片狀或局部化的疾病，如腦腫瘤、多發性硬化症或其他導致失智的神經退行性疾病，”薩利納斯說。

芝加哥阿爾茨海默協會的科學參與主任科特尼�克洛斯克博士也審查了UCI的研究結果。

“隨著人口持續老齡化，戰略研究資金對於擴大阿爾茨海默病和其他導致失智的疾病的治療管道至關重要，”她告訴福克斯新聞數位版。

“探索不同的藥物遞送方法也很重要，例如使用基因改造細胞，

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正如這項新發表的研究所展示的那樣。”

克洛斯克指出，這些發現是有希望的，但仍是初步的。

“需要進一步的研究來確定這種藥物遞送機制如何影響患有或有患阿爾茨海默病風險的個體，”阿爾茨海默協會的代表說。

“這項工作是在動物模型中完成的; 作者強調了將這項研究推進到臨床試驗以更好地瞭解這種藥物遞送機制的治療潛力的重要性。 ”

除了美國國立衛生研究院的支援外，這項研究還得到了加州再生醫學研究所和治愈阿爾茨海默基金會的支援。