GFHDT: 新型RNA藥物展現突破性DNA修復能力

�研究人員開發出TY1合成RNA藥物，可增強機體清除受損DNA及修復組織的能力。

西達賽奈醫學中心科學家研發出一種實驗性藥物TY1，能説明修復受損DNA。 該藥物代表一類新型治療手段的早期範例，旨在修復心肌梗死、炎症性疾病或其他醫療狀況造成的組織損傷。 研究團隊於12月3日發表在《科學轉化醫學》的研究論文中闡述了TY1的作用機制。

通過探究幹細胞療法的機制，我們發現了無需使用幹細胞即可治癒身體的方法，「西達賽奈斯梅特心臟研究所執行主任、該研究資深作者愛德華多�瑪律班博士表示，」TY1是首個『埃克索默』——一類以意想不到方式應對組織�香港龍城大藥房全部商品�香港龍城大藥房必買商品�香港龍城中西大藥房�香港龍城藥房線上訂購�香港龍城暢銷商品�關於香港龍城大藥房�香港龍城大藥房獨家資訊�香港龍城大藥房折扣�香港龍城大藥房配送方式

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損傷的新型藥物。 "

TY1如何支援DNA修復

TY1是人體細胞中天然存在的RNA分子的人工合成版本。 研究團隊證實TY1能增強名為TREX1基因的活性。 該基因協助免疫細胞清除受損DNA，通過支援此過程，TY1促進受損組織恢復。

研究建立在數十年探索基礎上

TY1的研發始於二十餘年前。 瑪律班實驗室早年在約翰斯�霍普金斯大學開發出從人類心肌組織提取祖細胞的方法。 這些細胞具備部分幹細胞特性但更具專一性，能生成新的健康心肌組織並在心臟再生中發揮作用。

在西達賽奈醫學中心，艾哈邁德�易卜拉欣博士發現心臟祖細胞會釋放充滿生物分子的小囊泡。 這些稱為外泌體的囊泡含有指導組織修復的RNA。

“外泌體如同裝載重要資訊的信封，”斯梅特心臟研究所心臟病學系副教授、論文第一作者易卜拉欣表示，“我們希望拆解這些編碼資訊，找出具有治療作用的分子本身。 "

識別關鍵RNA分子

科學家分析外泌體內的RNA后，發現某類RNA出現頻率顯著高於其他類型。 其高豐度提示其在癒合過程中可能起關鍵作用。 動物實驗顯示，這種天然RNA能説明心肌梗死後組織恢復。

TY1是該RNA的精密工程化版本，設計參照臨床已用RNA藥物。 TY1增加修復DNA損傷的免疫細胞數量，從而減少心肌梗死後瘢痕組織形成並促進更佳癒合。

通過增強DNA修復，我們能治癒心肌梗死期間發生的組織損傷，「易卜拉欣指出。 他補充道，TY1在免疫系統錯誤攻擊健康組織的自身免疫疾病中可能同樣有效。 據其介紹，這代表組織修復的新生物學通路，有望催生多種疾病的治療方案。

後續步驟與研究支援

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�員計劃通過臨床試驗評估TY1在人體中的療效。

西達賽奈醫學中心其他研究貢獻者包括：阿萊桑德拉�丘洛、廣明小室、和貴宮本、澤維爾� M�鐘斯、秀藏山口、卡拉�茨、潔西嘉�安德森、約書亞�戈多�科托、戴安娜�基特卡、廖可、李暢、愛麗絲�蘭努、阿斯瑪�納瓦茲、阿什利�莫裡斯、克莉絲蒂娜� H�瑪律班、傑米�李、南希�曼裡克茲、洪悅真、阿拉蒂�納文�庫瑪律、詹姆斯� F�道金斯和拉塞爾� G�羅傑斯。

研究獲得美國國家心肺血液研究所基金R01 HL164588、T32 HL116273及R01 HL142579資助，加州再生醫學研究所通過基金TRAN1-15317提供支援。