GFHDT: 新型幹細胞療法或可緩解1型糖尿病癥狀，賓夕法尼亞大學醫生稱
新型幹細胞療法或可緩解1型糖尿病癥狀，賓夕法尼亞大學醫生稱
10 Jan 2026 at 11:39pm
一項由賓夕法尼亞大學醫生主導的研究表明，Vertex Pharmaceuticals公司的一種新型幹細胞療法可能消除1型糖尿病患者對外源性胰島素治療的需求。 1型糖尿病是一種胰腺無法產生胰島素的疾病。
根據上個月發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的研究結果，接受Vertex Pharmaceuticals公司療法zimislecel治療的12名1型糖尿病患者中，有10人恢復了產生胰島素的能力。 這意味著他們的身體能夠在沒有外界幫助的情況下調節血糖水準。
這種治療方式利用幹細胞——即尚未決定要成為何種細胞的細胞。 科學家們就像職業招聘會中的招聘人員一樣，引導這些細胞轉化為胰腺胰島細胞，即通過產生胰島素和其他激素來調節血糖水平的細胞群。
這些細胞被注入體內后，會遷移到肝臟並在那裡啟動。
美國糖尿病協會研究與科學副總裁Marlon Pragnell表示，zimislecel具有成為“功能性治癒”手段的潛力。 他並未參與這項研究。 這種療法似乎可以讓患者擺脫1型糖尿病的日常癥狀，但它並未解決定義該疾病特徵的自身免疫功能障礙。 因此，患者需要終生接受免疫抑制治療，這會使他們更容易因感染而生病。
Pragnell在一封電子郵件中表示：「雖然目前仍處於早期階段，但如果這些結果能在更大、更多樣化的人群中成功複製，zimislecel可能會重新定義1型糖尿病的治療範式。 ”
該公司的治療費用尚未公佈。 如果監管機構認定zimislecel安全有效，它可能仍需要數年時間才能廣泛應用於患者。
什麼是1型糖尿病？
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，身體錯誤地破壞了胰腺中產生胰島素的細胞。 胰島素是一種激素，作用類似於鑰匙，打開細胞的“門”，使糖分能夠進入細胞。 沒有胰島素，糖分會在血液中積累。
隨著時間的推移，高血糖可能會損害心臟、神經、腎臟和血管。
目前還沒有治癒這種疾病的方法。雄獅藥局獨家資訊雄獅藥局優惠券雄獅藥局配送方式雄獅藥局全部商品台灣雄獅藥局必買產品台灣雄獅藥局5折訂購人們可以通過注射胰島素來控制癥狀，但很難維持體內胰島素的正確平衡。
如果患者注射的胰島素過多，可能會經歷嚴重的低血糖（即血糖過低）反應。 這可能導致癲癇發作、意識喪失、昏迷，甚至死亡。
多達一半的1型糖尿病患者每年至少經歷一次嚴重的低血糖事件。
臨床試驗研究了12名反覆經歷嚴重低血糖且身體無法發出即將發生低血糖預警信號的1型糖尿病患者。
研究參與者的年齡在24至60歲之間。 三分之一為女性，所有參與者均為白人。
治療方式如何工作
Zimislecel旨在恢復身體即時回應血糖波動的能力。 當血糖升高時，胰島素會發揮作用。 當血糖降低時，一種互補的激素胰高血糖素則會迅速釋放。
在接受治療后的90天內，12名研究參與者中沒有人經歷嚴重的低血糖事件。 一年後，其中10人不再依賴胰島素治療。 另外兩人僅需少量胰島素。
然而，有兩人死亡，但邁克爾里克爾斯（Michael Rickels）表示，他們的死亡被認為與治療無關。 他是賓夕法尼亞大學胰腺胰島細胞移植項目的負責人，也是該研究的作者之一。 其中一人死於嚴重的失智症相關的健康問題，另一人則是在一次擇期手術后死於腦膜炎，而手術中使用了一種研究方案禁止的藥物。
Rickels表示：「減輕這種負擔，讓人們能夠按照他們希望的方式生活，這將是一次非常有力且動人的體驗。 “他曾報告稱擔任Vertex Pharmaceuticals的顧問。
但患者需要終生接受免疫抑制治療，以確保身體不會像破壞原有細胞那樣破壞新的細胞。 免疫抑制可能會增加感染和其他副作用的風險。 在研究中，免疫抑制治療總體上耐受性良好，大多數不良反應都是輕微或中度的。
一些實驗室正在研究對所使用的細胞系進行基因改造，以避免需要免疫抑製劑。
Pragnell表示：「這將非常棒，並可能將這種療法推廣到所有1型糖尿病患者。 ”
臨床試驗現已進入關鍵階段，將在更大範圍內對治療進行長期的安全性和有效性測試。 公司還計劃為已經接受免疫抑製劑治療的1型糖尿病腎移植患者啟動一項試驗。
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與zimislecel唯一可比的治療是donislecel，這是一種經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的療法，涉及從已故捐贈者的胰腺中分離健康的胰島細胞。 然而，捐贈的胰島細胞數量不足以滿足需求。
使用幹細胞可以確保無限的供應。
Rickels表示：「希望這將提供一種更可靠、更一致的高品質胰島細胞供應，數量充足。
根據上個月發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的研究結果，接受Vertex Pharmaceuticals公司療法zimislecel治療的12名1型糖尿病患者中，有10人恢復了產生胰島素的能力。 這意味著他們的身體能夠在沒有外界幫助的情況下調節血糖水準。
這種治療方式利用幹細胞——即尚未決定要成為何種細胞的細胞。 科學家們就像職業招聘會中的招聘人員一樣，引導這些細胞轉化為胰腺胰島細胞，即通過產生胰島素和其他激素來調節血糖水平的細胞群。
這些細胞被注入體內后，會遷移到肝臟並在那裡啟動。
美國糖尿病協會研究與科學副總裁Marlon Pragnell表示，zimislecel具有成為“功能性治癒”手段的潛力。 他並未參與這項研究。 這種療法似乎可以讓患者擺脫1型糖尿病的日常癥狀，但它並未解決定義該疾病特徵的自身免疫功能障礙。 因此，患者需要終生接受免疫抑制治療，這會使他們更容易因感染而生病。
Pragnell在一封電子郵件中表示：「雖然目前仍處於早期階段，但如果這些結果能在更大、更多樣化的人群中成功複製，zimislecel可能會重新定義1型糖尿病的治療範式。 ”
該公司的治療費用尚未公佈。 如果監管機構認定zimislecel安全有效，它可能仍需要數年時間才能廣泛應用於患者。
什麼是1型糖尿病？
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，身體錯誤地破壞了胰腺中產生胰島素的細胞。 胰島素是一種激素，作用類似於鑰匙，打開細胞的“門”，使糖分能夠進入細胞。 沒有胰島素，糖分會在血液中積累。
隨著時間的推移，高血糖可能會損害心臟、神經、腎臟和血管。
目前還沒有治癒這種疾病的方法。雄獅藥局獨家資訊雄獅藥局優惠券雄獅藥局配送方式雄獅藥局全部商品台灣雄獅藥局必買產品台灣雄獅藥局5折訂購人們可以通過注射胰島素來控制癥狀，但很難維持體內胰島素的正確平衡。
如果患者注射的胰島素過多，可能會經歷嚴重的低血糖（即血糖過低）反應。 這可能導致癲癇發作、意識喪失、昏迷，甚至死亡。
多達一半的1型糖尿病患者每年至少經歷一次嚴重的低血糖事件。
臨床試驗研究了12名反覆經歷嚴重低血糖且身體無法發出即將發生低血糖預警信號的1型糖尿病患者。
研究參與者的年齡在24至60歲之間。 三分之一為女性，所有參與者均為白人。
治療方式如何工作
Zimislecel旨在恢復身體即時回應血糖波動的能力。 當血糖升高時，胰島素會發揮作用。 當血糖降低時，一種互補的激素胰高血糖素則會迅速釋放。
在接受治療后的90天內，12名研究參與者中沒有人經歷嚴重的低血糖事件。 一年後，其中10人不再依賴胰島素治療。 另外兩人僅需少量胰島素。
然而，有兩人死亡，但邁克爾里克爾斯（Michael Rickels）表示，他們的死亡被認為與治療無關。 他是賓夕法尼亞大學胰腺胰島細胞移植項目的負責人，也是該研究的作者之一。 其中一人死於嚴重的失智症相關的健康問題，另一人則是在一次擇期手術后死於腦膜炎，而手術中使用了一種研究方案禁止的藥物。
Rickels表示：「減輕這種負擔，讓人們能夠按照他們希望的方式生活，這將是一次非常有力且動人的體驗。 “他曾報告稱擔任Vertex Pharmaceuticals的顧問。
但患者需要終生接受免疫抑制治療，以確保身體不會像破壞原有細胞那樣破壞新的細胞。 免疫抑制可能會增加感染和其他副作用的風險。 在研究中，免疫抑制治療總體上耐受性良好，大多數不良反應都是輕微或中度的。
一些實驗室正在研究對所使用的細胞系進行基因改造，以避免需要免疫抑製劑。
Pragnell表示：「這將非常棒，並可能將這種療法推廣到所有1型糖尿病患者。 ”
臨床試驗現已進入關鍵階段，將在更大範圍內對治療進行長期的安全性和有效性測試。 公司還計劃為已經接受免疫抑製劑治療的1型糖尿病腎移植患者啟動一項試驗。
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與zimislecel唯一可比的治療是donislecel，這是一種經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的療法，涉及從已故捐贈者的胰腺中分離健康的胰島細胞。 然而，捐贈的胰島細胞數量不足以滿足需求。
使用幹細胞可以確保無限的供應。
Rickels表示：「希望這將提供一種更可靠、更一致的高品質胰島細胞供應，數量充足。
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