GFHDT: 镰状细胞病首例：基因编辑疗法让患者感觉“比好还要好”

�儘管布蘭登�巴普蒂斯特（Branden Baptiste）不記得了，但他第一次經歷鐮狀細胞病發作是在兩歲時。 在小學期間，他因疼痛頻繁進出醫院，卻不知道原因。 隨著年齡的增長，他逐漸瞭解到自己患有鐮狀細胞病。 他的紅細胞形成了鐮刀形狀，堵塞在血液中，導致氧氣無法到達組織。

“鐮狀細胞病的嚴重程度各不相同，併發症的嚴重性和頻率也會波動，”波士頓兒童醫院布蘭登的長期血液學家馬修�希尼博士（Matthew Heeney， MD）說，“不幸的是，布蘭登很快就出現了許多慢性併發症，包括影響腎臟、肺部、關節和眼睛的器官功能障礙。 ”

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就在那時，針對鐮狀細胞病的潛在治癒性基因療法開始出現。 作為波士頓兒童醫院鐮狀細胞病專案主任，希尼向布蘭登提供了兩個選擇。 一個是名為GRASP的臨床試驗，通過病毒攜帶的指令使他的紅細胞產生胎兒血紅蛋白（與成人血紅蛋白不同，胎兒血紅蛋白不會導致細胞變形）。 另一個是由希尼領導的名為BEACON的新試驗，可以立即招募布蘭登參加。 該試驗測試了基因編輯技術中最精確的形式——鹼基編輯，以提高胎兒血紅蛋白的產量。

布蘭登將成為世界上第一個接受鹼基編輯治療鐮狀細胞病的人，也是首批接受這種基因編輯方法治療任何疾病的人之一。 布蘭登同意冒險，因為他的癥狀，尤其是急性胸綜合征（ACS），已經變得難以忍受。 他希望擺脫這些癥狀，繼續生活。

一段充滿步驟的旅程

2023年期間，布蘭登多次前往波士頓兒童醫院進行一系列測試，以確保他能夠承受基因治療的嚴苛條件。 到2023年10月，他已經準備好了。 第一步是從他的血液中收集造血幹細胞，這需要布蘭登在波士頓兒童醫院停留幾天，分兩次進行。 這些珍貴的幹細胞隨後被送往一個特殊設施進行鹼基編輯處理。

但在布蘭登接受經過鹼基編輯的細胞之前，他需要化療來殺死骨髓中的病變造血幹細胞，為治療后的細胞騰出空間。 2023年11月底，布蘭登再次入院，並於12月5日接受了基因治療的細胞輸注。 改變單個DNA鹼基（A、C、T或G）就足以治癒布蘭登的鐮狀細胞病。

接下來的步驟是等待治療后的細胞在布蘭登的骨髓中定居並開始生產血細胞。 這讓他在醫院裡又住了幾周。 “我很好，只是有點無聊，”布蘭登說，“我在等我的血液恢復。 ”

“我正在全方位運作”

布蘭登提前回家的消息讓家人驚喜不已。 他在耶誕節前夕回到了家，比預期早了很多。 “大家都很驚訝，”他說，“最初被告知要在醫院住兩個月，結果20天就出院了，連醫生都感到震驚。 ”

自從接受輸注以來，布蘭登一直感覺良好，並表示他已經停止了所有鐮狀細胞病藥物。 “在我看來，我是完美的。 以前所謂的『好』只是中度疼痛。 現在我可以深呼吸，感覺比好還要好。 我正在全方位運作。 “布蘭登的生活也發生了巨大變化：他現在可以鍛煉了。” 我以前總是嘗試鍛煉，但每一點小動作都會引起關節疼痛，疲勞也會導致疼痛，“他說，”現在我每天去健身房，做有氧運動和高自慰用品�西地那非助勃�印度卡瑪雙效片�印度第五代威爾鋼�艾力達助勃延時�印度雙效樂威莊�威爾剛viagra�樂威莊�白鐕雙效片�秘密罪惡春藥�午夜失憶水�天使的淚藍寶石�

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�舉重。 ”

布蘭登將在未來15年內由波士頓兒童醫院基因治療專案密切監測。 BEACON試驗仍在繼續。 初步結果令人鼓舞：在接受治療的首批患者中，鹼基編輯看起來是安全的，提高了胎兒血紅蛋白水準，並改善了貧血癥狀。 希尼在12月7日的美國血液學會年會上報告了這些結果。

“這種治療對布蘭登來說真正具有變革性，”希尼說，“不僅他的血細胞計數和疾病活動標誌物基本恢復正常，而且他現在可以完成大多數人視為理所當然的日常活動，並迎接以前遙不可及的新體驗。 看到他設定那些一年或兩年前似乎無法實現的目標，真是一件令人高興的事。 ”